Identifying treatment response subgroups in observational time-to-event data

要約

異なる治療反応を持つ患者のサブグループを特定することは、医学的推奨事項、ガイドライン、および将来の臨床試験の設計に情報を提供するための重要な作業です。
サブグループ分析の既存のアプローチは主に、治療の割り当てがランダム化されるランダム化比較試験 (RCT) に依存しています。
RCT の患者コホートはコストによって制約されることが多く、実際の臨床現場で治療を受ける可能性のある患者の異質性を代表するものではありません。
観察研究に適用した場合、サブグループ分析アプローチは、特に治療が無作為化されていないため、重大な統計的偏りの影響を受けます。
私たちの研究では、観察研究で治療反応サブグループを特定するための、結果に基づいた新しい方法を導入しています。
私たちのアプローチでは、各患者を 2 つのイベント発生までの時間分布に関連付けられたサブグループに割り当てます。1 つは治療中、もう 1 つは管理体制下です。
したがって、それは個別の治療効果の推定と平均的な治療効果の推定の間に位置します。
私たちのモデルの仮定により、逆傾向重み付けによる治療の非ランダム化による統計的偏りが単純に補正されます。
実験では、私たちのアプローチは、ランダム化治療計画と観察治療計画の両方において、結果に基づいたサブグループ分析の現在の最先端の方法を大幅に上回りました。

要約(オリジナル)

Identifying patient subgroups with different treatment responses is an important task to inform medical recommendations, guidelines, and the design of future clinical trials. Existing approaches for subgroup analysis primarily rely on Randomised Controlled Trials (RCTs), in which treatment assignment is randomised. RCTs’ patient cohorts are often constrained by cost, rendering them not representative of the heterogeneity of patients likely to receive treatment in real-world clinical practice. When applied to observational studies, subgroup analysis approaches suffer from significant statistical biases particularly because of the non-randomisation of treatment. Our work introduces a novel, outcome-guided method for identifying treatment response subgroups in observational studies. Our approach assigns each patient to a subgroup associated with two time-to-event distributions: one under treatment and one under control regime. It hence positions itself in between individualised and average treatment effect estimation. The assumptions of our model result in a simple correction of the statistical bias from treatment non-randomisation through inverse propensity weighting. In experiments, our approach significantly outperforms the current state-of-the-art method for outcome-guided subgroup analysis in both randomised and observational treatment regimes.

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