Adaptive Identification of Populations with Treatment Benefit in Clinical Trials: Machine Learning Challenges and Solutions

要約

私たちは、確認臨床試験中に特定の治療から恩恵を受ける患者集団を適応的に特定するという問題を研究しています。
このタイプの適応臨床試験は生物統計学で徹底的に研究されていますが、これまでのところ限られた適応のみが許可されています。
ここでは、そのような設計に対する古典的な制限を緩和し、適応実験やオンライン実験に関する最近の機械学習文献からのアイデアを組み込んで試験をより柔軟かつ効率的に行う方法を調査することを目的としています。
我々は、部分集団選択問題の独特の特徴、つまり、(i) 限られた予算の中で、何らかの治療効果がある部分集団 (最大の効果を持つ単一の部分集団であるとは限らない) を見つけることに通常関心があること、および (ii)
有効性は平均して部分母集団全体で実証されればよいため、アルゴリズム ソリューションを設計する際に興味深い課題や新たな要望が生じます。
これらの発見に基づいて、部分母集団構築のための 2 つのメタアルゴリズムである AdaGGI と AdaGCPI を提案します。
私たちは、さまざまなシミュレーション シナリオにわたってそのパフォーマンスを経験的に調査し、さまざまな設定におけるその (短所) 利点についての洞察を導き出します。

要約(オリジナル)

We study the problem of adaptively identifying patient subpopulations that benefit from a given treatment during a confirmatory clinical trial. This type of adaptive clinical trial has been thoroughly studied in biostatistics, but has been allowed only limited adaptivity so far. Here, we aim to relax classical restrictions on such designs and investigate how to incorporate ideas from the recent machine learning literature on adaptive and online experimentation to make trials more flexible and efficient. We find that the unique characteristics of the subpopulation selection problem — most importantly that (i) one is usually interested in finding subpopulations with any treatment benefit (and not necessarily the single subgroup with largest effect) given a limited budget and that (ii) effectiveness only has to be demonstrated across the subpopulation on average — give rise to interesting challenges and new desiderata when designing algorithmic solutions. Building on these findings, we propose AdaGGI and AdaGCPI, two meta-algorithms for subpopulation construction. We empirically investigate their performance across a range of simulation scenarios and derive insights into their (dis)advantages across different settings.

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