Personalized Prediction of Future Lesion Activity and Treatment Effect in Multiple Sclerosis from Baseline MRI

要約

多発性硬化症（MS）などの慢性疾患の精密医療には、個々の患者の有効性と副作用/好みのバランスが最も取れた治療法を選択することが含まれます。
効果的な治療法を見つけるのが遅れると、不可逆的な障害が発生する可能性があるため、この選択をできるだけ早く行うことが重要です。
この目的のために、MS患者のベースライン磁気共鳴画像法（MRI）（利用可能な場合は臨床情報を含む）からの個別の治療決定のための最初のディープニューラルネットワークモデルを提示します。
私たちのモデルは、（a）複数の治療のフォローアップMRIで将来の新しく拡大するT2加重（NE-T2）病変数を予測し、（b）NEの予測される将来の抑制によって定義される条件付き平均治療効果（CATE）を推定します
-プラセボと比較して異なる治療オプション間のT2病変。
私たちのモデルは、4つの多発性硬化症のランダム化臨床試験中にMS患者から取得された1817のマルチシーケンスMRIの独自のフェデレーションデータセットで検証されています。
私たちのフレームワークは、5つの異なる治療で将来のNE-T2病変の二値回帰で高い平均精度を達成し、不均一な治療効果を特定し、治療に関連するリスク（副作用、患者の好み、投与の困難など）を説明する個別の治療推奨を提供します
。

要約(オリジナル)

Precision medicine for chronic diseases such as multiple sclerosis (MS) involves choosing a treatment which best balances efficacy and side effects/preferences for individual patients. Making this choice as early as possible is important, as delays in finding an effective therapy can lead to irreversible disability accrual. To this end, we present the first deep neural network model for individualized treatment decisions from baseline magnetic resonance imaging (MRI) (with clinical information if available) for MS patients. Our model (a) predicts future new and enlarging T2 weighted (NE-T2) lesion counts on follow-up MRI on multiple treatments and (b) estimates the conditional average treatment effect (CATE), as defined by the predicted future suppression of NE-T2 lesions, between different treatment options relative to placebo. Our model is validated on a proprietary federated dataset of 1817 multi-sequence MRIs acquired from MS patients during four multi-centre randomized clinical trials. Our framework achieves high average precision in the binarized regression of future NE-T2 lesions on five different treatments, identifies heterogeneous treatment effects, and provides a personalized treatment recommendation that accounts for treatment-associated risk (e.g. side effects, patient preference, administration difficulties).

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