A survey of using EHR as real-world evidence for discovering and validating new drug indications

要約

電子健康記録（EHR）は、新薬の適応の発見と検証をサポートするために、実世界の証拠（RWE）としてますます使用されています。
このペーパーでは、データソース、処理方法、および表現技術をカバーするEHRベースの薬物再利用に対する現在のアプローチを調査します。
薬物の有効性を評価するための研究デザインと統計的枠組みについて説明します。
検証における重要な課題については、大規模な言語モデル（LLM）とターゲットトライアルエミュレーションの役割に重点を置いて議論されています。
最近の開発と方法論的進歩を統合することにより、この研究は、実世界のデータを実用的な薬物補償の証拠に翻訳することを目的とした研究者に基本的なリソースを提供します。

要約(オリジナル)

Electronic Health Records (EHRs) have been increasingly used as real-world evidence (RWE) to support the discovery and validation of new drug indications. This paper surveys current approaches to EHR-based drug repurposing, covering data sources, processing methodologies, and representation techniques. It discusses study designs and statistical frameworks for evaluating drug efficacy. Key challenges in validation are discussed, with emphasis on the role of large language models (LLMs) and target trial emulation. By synthesizing recent developments and methodological advances, this work provides a foundational resource for researchers aiming to translate real-world data into actionable drug-repurposing evidence.

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