FedECA: A Federated External Control Arm Method for Causal Inference with Time-To-Event Data in Distributed Settings

要約

外部コントロールアーム（ECA）は、実験薬の早期臨床開発に通知し、規制当局の承認の有効性の証拠を提供することができます。
ただし、ECAの実装における主な課題は、実際のまたは歴史的な臨床試験データへのアクセスにあります。
実際、データ処理を厳密に制御することにより患者の権利を保護する規制により、中央サーバーの複数のソースからのプールデータがしばしば困難になります。
これらの制限に対処するために、データをプールする必要なく、個別のコホートでのイベント結果の時間までの結果の逆確率（IPTW）を可能にするために、フェデレートラーニング（FL）を活用する新しい方法「Fedeca」を開発します。
フェデカの可能性を紹介するために、転移性膵臓癌患者の3つの別々のコホートからのデータを使用して、2つの承認された化学療法レジメンの治療効果を比較するためにフェデカを使用する実世界のユースケースで頂点に達する複雑さの増加のさまざまな設定でそれを適用します。
コードを共有することで、フェデカがフェデレーション研究ネットワークの作成を促進し、したがって医薬品開発を加速することを願っています。

要約(オリジナル)

External control arms (ECA) can inform the early clinical development of experimental drugs and provide efficacy evidence for regulatory approval. However, the main challenge in implementing ECA lies in accessing real-world or historical clinical trials data. Indeed, regulations protecting patients’ rights by strictly controlling data processing make pooling data from multiple sources in a central server often difficult. To address these limitations, we develop a new method, ‘FedECA’ that leverages federated learning (FL) to enable inverse probability of treatment weighting (IPTW) for time-to-event outcomes on separate cohorts without needing to pool data. To showcase the potential of FedECA, we apply it in different settings of increasing complexity culminating with a real-world use-case in which FedECA is used to compare the treatment effect of two approved chemotherapy regimens using data from three separate cohorts of patients with metastatic pancreatic cancer. By sharing our code, we hope FedECA will foster the creation of federated research networks and thus accelerate drug development.

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