Who Are We Missing? A Principled Approach to Characterizing the Underrepresented Population

要約

ランダム化比較試験（RCT）は、因果関係を理解するための基礎として機能しますが、推論を対象集団に拡張することには、効果の不均一性と過小表現による課題が生じます。
私たちの論文は、RCT で過小評価されているサブグループを特定して特徴付けるという重要な問題に取り組み、一般化可能性を向上させるために対象集団を洗練するための新しいフレームワークを提案しています。
過小評価されたグループを特徴付けるために、最適化ベースのアプローチである Rashomon Set of Optimal Trees (ROOT) を導入します。
ROOT は、ターゲットの平均治療効果推定値の分散を最小限に抑えることでターゲット部分母集団の分布を最適化し、より正確な治療効果推定を保証します。
特に、ROOT は過小評価された集団の解釈可能な特徴を生成し、研究者が効果的にコミュニケーションできるように支援します。
合成データの実験で示されるように、私たちのアプローチは、代替案と比較して精度と解釈可能性が向上していることを示しています。
私たちは方法論を適用して、オピオイド使用障害に対する薬物療法の有効性を調査するアゴニスト補充療法による治療開始 (START) 試験からの推論を、治療エピソード データセット: 入院 (TEDS-A) で表される現実世界の人口に拡張します。
）。
ROOT を使用して対象集団を絞り込むことで、私たちのフレームワークは、意思決定の精度を高め、多様な集団における将来の試験に情報を提供する体系的なアプローチを提供します。

要約(オリジナル)

Randomized controlled trials (RCTs) serve as the cornerstone for understanding causal effects, yet extending inferences to target populations presents challenges due to effect heterogeneity and underrepresentation. Our paper addresses the critical issue of identifying and characterizing underrepresented subgroups in RCTs, proposing a novel framework for refining target populations to improve generalizability. We introduce an optimization-based approach, Rashomon Set of Optimal Trees (ROOT), to characterize underrepresented groups. ROOT optimizes the target subpopulation distribution by minimizing the variance of the target average treatment effect estimate, ensuring more precise treatment effect estimations. Notably, ROOT generates interpretable characteristics of the underrepresented population, aiding researchers in effective communication. Our approach demonstrates improved precision and interpretability compared to alternatives, as illustrated with synthetic data experiments. We apply our methodology to extend inferences from the Starting Treatment with Agonist Replacement Therapies (START) trial — investigating the effectiveness of medication for opioid use disorder — to the real-world population represented by the Treatment Episode Dataset: Admissions (TEDS-A). By refining target populations using ROOT, our framework offers a systematic approach to enhance decision-making accuracy and inform future trials in diverse populations.

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