Adaptive Experiment Design with Synthetic Controls

要約

臨床試験は通常、特定の患者集団に対する新しい治療法の効果を理解するために実施されます。
しかし、大集団の患者が同じ治療に対して同じように反応することはほとんどありません。
患者の反応が不均一であるため、複数の部分集団に対する効果を調査する試験が必要になります。特に、治療法が集団全体にはわずかな効果しかないか、まったく効果がないにもかかわらず、特定の部分集団には大きな効果がある可能性がある場合に当てはまります。
このニーズに動機づけられて、我々は、多くの部分集団の中からプラスの治療効果を持つ部分集団を特定する探索的試験デザインである Syntax を提案します。
構文は、(i) 適応的に患者を募集して割り当て、(ii) 他の部分母集団からの対照サンプルを組み合わせた各部分母集団の合成対照を形成することによって治療効果を推定するため、サンプル効率が高くなります。
私たちは Syntax のパフォーマンスを検証し、実験を通じて従来の試験設計よりも Syntax が有利になる可能性がある状況についての洞察を提供します。

要約(オリジナル)

Clinical trials are typically run in order to understand the effects of a new treatment on a given population of patients. However, patients in large populations rarely respond the same way to the same treatment. This heterogeneity in patient responses necessitates trials that investigate effects on multiple subpopulations – especially when a treatment has marginal or no benefit for the overall population but might have significant benefit for a particular subpopulation. Motivated by this need, we propose Syntax, an exploratory trial design that identifies subpopulations with positive treatment effect among many subpopulations. Syntax is sample efficient as it (i) recruits and allocates patients adaptively and (ii) estimates treatment effects by forming synthetic controls for each subpopulation that combines control samples from other subpopulations. We validate the performance of Syntax and provide insights into when it might have an advantage over conventional trial designs through experiments.

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