FedECA: A Federated External Control Arm Method for Causal Inference with Time-To-Event Data in Distributed Settings

要約

外部対照群 (ECA) は、実験薬の初期臨床開発に情報を提供し、非ランダム化設定での規制当局の承認のための有効性証拠を提供できます。
ただし、ECA を実装する際の主な課題は、現実世界のデータや過去の臨床試験にアクセスすることにあります。
実際、元の収集センターから流出するデータに関連するプライバシーへの配慮や、製薬会社の競争上の動機により、データ共有は実現できないことがよくあります。
このペーパーでは、フェデレーテッド ラーニング (FL) と呼ばれるプライバシー強化テクノロジーを活用して、データ共有に対する障壁の一部を取り除きます。
我々は、患者のデータ公開を制限することで ECA の実装を容易にする、FedECA と呼ばれる、イベント発生までの時間結果に対するフェデレーテッド ラーニング逆確率加重治療法 (IPTW) 手法を導入します。
我々は、統計的検出力と治療群と対照群のバランスを取る能力の点で、FedECAが最も近い競合相手であるマッチング調整間接比較（MAIC）よりも優れていることを広範な実験で示した。
このような方法の使用を促進するために、プライバシーに配慮した状況で実績のあるオープンソース FL ソフトウェアである Substra に依存するコードを公開します。

要約(オリジナル)

External control arms (ECA) can inform the early clinical development of experimental drugs and provide efficacy evidence for regulatory approval in non-randomized settings. However, the main challenge of implementing ECA lies in accessing real-world data or historical clinical trials. Indeed, data sharing is often not feasible due to privacy considerations related to data leaving the original collection centers, along with pharmaceutical companies’ competitive motives. In this paper, we leverage a privacy-enhancing technology called federated learning (FL) to remove some of the barriers to data sharing. We introduce a federated learning inverse probability of treatment weighted (IPTW) method for time-to-event outcomes called FedECA which eases the implementation of ECA by limiting patients’ data exposure. We show with extensive experiments that FedECA outperforms its closest competitor, matching-adjusted indirect comparison (MAIC), in terms of statistical power and ability to balance the treatment and control groups. To encourage the use of such methods, we publicly release our code which relies on Substra, an open-source FL software with proven experience in privacy-sensitive contexts.

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